DGN 2019: Stammzelltransplantation bei MS?

Dr. Prüß beleuchtete in seinem Vortrag das nicht-medikamentöse Therapieverfahren bei MS.

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Multiple Sklerose – ist eine Heilung durch Stammzelltransplantation möglich?

Die Therapie der Multiplen Sklerose basiert derzeit vor allem auf der Behandlung mit immunmodulierenden Wirkstoffen, um die Krankheitsaktivität einzudämmen und so Krankheitsschübe und eine Behinderungsprogression möglichst zu verhindern. Eine Heilung der MS ist allerdings bislang nicht möglich. Beim 92. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) in Stuttgart wurde nunmehr das Thema der Stammzelltransplantation beleuchtet, von dem sich die Experten eine Art Neustart des Immunsystems versprechen. Das Verfahren gilt jedoch als sehr risikoreich. Vor dem Hintergrund neuer Daten könnte es möglicherweise sogar Potenzial für einen breiteren Einsatz einer solchen Behandlungsoption bei der MS geben, wie beim Kongress in Stuttgart deutlich wurde.

Fortschritte bei der MS-Therapie

Derzeit wird die schubförmig-remittierende MS (RRMS) hauptsächlich mit verlaufsmodifizierenden Wirkstoffen behandelt, wobei es in den vergangenen Jahren erhebliche Fortschritte gegeben hat. Dennoch sind die Therapiemöglichkeiten nicht befriedigend: Zwar ist das Risiko einer Verschlechterung der MS-Symptome unter einer verlaufsmodifizierenden Therapie geringer, doch kommt es zum Beispiel entsprechend der prospektiven UCSF-MS-EPIC-Studie1 bei mehr als der Hälfte der MS-Patienten innerhalb von zehn Jahren zu einer signifikanten Zunahme der Behinderung

Behinderungen durch „stille Progression“

Inzwischen liegt ein 14-Jahres-Follow-up der Studie vor und es wurde analysiert, welche Bedeutung klinische Symptome wie MS-Schübe sowie MS-Aktivitätszeichen in der MRT- Bildgebung für die langfristige Behinderungsprogression haben.2 Es zeigte sich, dass Krankheitsschübe zwar mit einem vorübergehenden Anstieg des Behinderungsgrads assoziiert sein können, jedoch kein Prädiktor für eine langfristige Behinderungsprogression sind.

Bei einem Drittel der Patienten mit RRMS nahm der Behinderungsgrad trotz erfolgreicher Schubprophylaxe zu, nach Angaben der Studienautoren quasi als „stille“ Progression. Eine verlaufsmodifizierende Therapie kann demnach offensichtlich erfolgreich die Schübe, also die „Gipfel“ der krankhaften Immunreaktion, unterdrücken. Sie kann jedoch die Erkrankung nicht heilen und bei einigen Patienten auch das Fortschreiten nicht verhindern, so hieß es in Stuttgart.

Stammzelltransplantation als Hoffnungsträger

Die Stammzelltransplantation ist dagegen kurativ ausgerichtet, da sie möglicherweise mit einer Art „Neustart“ des Immunsystems die gegen sich selbst gerichteten Fehlprogrammierungen aufheben kann. Bei dem Verfahren werden den Patienten blutbildende Stammzellen entnommen. Es schließt sich eine Chemotherapie an, die das Knochenmark und damit auch die falsch programmierten Immunzellen nahezu vollständig eliminiert. Anschließend erhält der Patient die zuvor entnommenen „gesunden“ Blutstammzellen, die dann ein neues Immunsystem aufbauen sollen.

Das Verfahren zeigte sich in früheren Studien als vielversprechend, jedoch auch als nebenwirkungs- und risikoreich: In seltenen Fällen kann der Aufbau eines neuen Immunsystems misslingen, die Patienten sind dann schutzlos allen Erregern ausgesetzt. Deshalb gilt die Stammzelltransplantation bislang als „ultima ratio“, wie die DGN mitteilt.

Hinweise darauf, dass die Stammzelltransplantation dennoch eine Behandlungsoption der RRMS sein kann, gibt es aus einer in Stuttgart vorgestellten randomisierten, multizentrischen Studie bei 110 hochaktiven RRMS-Patienten3: In der Untersuchung wurde die Wirksamkeit der Stammzelltransplantation mit den medikamentösen verlaufsmodifizierenden Therapien verglichen. In der „Stammzellgruppe“ kam es dabei nur bei 3 Patienten zu einer Krankheitsprogression, bei der medikamentös behandelten Gruppe jedoch bei 34 Patienten. In dieser Gruppe dauerte es im Median 6 Monate, bis ein Patient einen neuen Schub erlitt. In der Transplantationsgruppe war die Fallzahl so gering, dass sich keine mediane Dauer berechnen ließ. In beiden Gruppen gab es keine Todesfälle.

Limitiert werden die Ergebnisse auch dadurch, dass die neuen hochwirksamen krankheitsmodifizierenden Medikamente zum Studienzeitpunkt in der Kontrollgruppe noch nicht verfügbar waren. Die Ergebnisse wurden entsprechend kontrovers diskutiert und vor einer abschließenden Bewertung sollten weitere Daten abgewartet werden, so das Fazit in Stuttgart.

Zusammenfassung

Es gibt deutliche Fortschritte bei der medikamentösen Therapie der MS, eine Heilung der Erkrankung ist bislang jedoch nicht möglich. Hoffnungen auf einen kurativen Ansatz gründen sich nunmehr auf die Ergebnisse einer aktuellen Studie zur Stammzelltransplantation, ein Verfahren, das bislang als ultima ratio bei der MS gilt. Die Daten dokumentieren nunmehr eine deutlich geringere Progressionsrate nach der Therapie bei zudem offenbar vertretbaren Risiken des Verfahrens, was jedoch in weiteren Studien bestätigt werden muss.

MS Ikon Apropos

Apropos

Die Neurologie versteht sich als Schlüsselmedizin des 21. Jahrhunderts: „Kaum ein anderes medizinisches Fach hat in den vergangenen Jahren so viele Innovationen hervorgebracht – und dieser Trend setzt sich fort“, so hieß es beim DGN-Kongress in Stuttgart. Zunehmend hält dabei die Präzisionsmedizin Einzug in das Fachgebiet. Denn das Verständnis der molekularen Prozesse bei der Entstehung verschiedener neurologischer Krankheiten ermöglicht laut Mitteilungen der DGN die Entdeckung neuer Therapie-Targets und die Entwicklung zielgerichteter Behandlungsansätze. Themenschwerpunkt beim diesjährigen Kongress mit rund 6.500 Teilnehmern war daher die „personalisierte Neurologie“ als einer der wichtigsten Trends in der modernen Neurologie. Kerngedanke der personalisierten Neurologie ist es, für jeden Patienten praktisch eine auf seine individuelle Situation maßgeschneiderte Therapie zu wählen.

MS Ikon Referenzen

Referenzen

  1. Cree BA et al., Ann Neurol 2016;  80: 499–510

  2. Cree BA et al., Ann Neurol 2019;  85 (5): 653–666

  3. Burt RK et al., JAMA 2019; 321 (2): 165–174

GZDE.MS.19.09.0675

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